新药研发人员并不在实验室忙碌地试验观察结果，而是坐在一台台电脑前，紧盯屏幕分析图像和数据……在位于浦东新区的张江科学城，人工智能（AI）制药领域风头最劲的新锐企业——英矽智能就布局了这样一个“干实验室”。眼下，百人规模的团队正在这里忙碌地跟进各自的项目，借助自主研发的AI平台发现靶点、设计化合物。

春节前夕，英矽智能旗下一款靶向主蛋白酶（3CL）新冠药物递交了临床试验申请，这也是最近一年来整个公司利用AI平台研发的第八款临床前候选药物。

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短短几年工夫，AI制药已迅速成长为一条备受关注的新赛道，上海也在生物医药企业、AI公司高度集聚的张江开辟出一片承载区，推动产业交叉融合和集成创新，为“AI+生物医药”加速培育创新生态。在英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰看来，AI制药今年将步入验证期，商业模式会更为清晰。他和同行们都在期待第一批由AI发现或者设计的药物进入临床试验后期。

最快项目达到临床一期

英矽智能诞生于2014年，创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃洛科夫拥有计算机科学和生物信息学学位，主要负责AI算法开发。任峰出身传统制药行业，2021年作为首席科学官加入英矽智能，搭建药物研发科学家团队，而公司的研发中心就设在上海。

放眼全球，目前已有数十条AI新药管线到达一期、二期临床试验，英矽智能进展最快的项目——用于治疗特发性肺纤维化的新药INS018-055也同样到达了一期。

以这个项目为例，任峰向记者解析了AI技术为研发带来的加速度：AI平台首先通过对比海量的基因组数据，用2至4个星期发现20多个新靶点；根据数据库评估这些靶点的新颖性、成药性和安全性，排出优先级后，逐步锁定1个新靶点；再由AI负责对应新靶点设计具有特定属性的小分子化合物，科学家团队则以2个半月左右为一个周期，展开相关体外测试和动物模型验证，把结果反馈给AI平台。如此经历数个周期后，最终确定最理想的候选化合物。

“这是世界上首例从靶点发现到化合物设计全部由AI完成，且进入临床试验阶段的新药。”任峰表示，“从靶点发现到确定候选总共花了18个月，投入的研发经费不到260万美元，而采用传统方法确定靶点，这一过程一般需要4年半时间。”

“从0到1”的新药研发一般遵循“双十定律”，即需要超过10年时间、10亿美元成本投入，才有可能成功研发出一款新药。即使如此，大约也只有10%的新药能获批进入临床期，而AI技术被寄予了打破“双十定律”的厚望。

拿到创金额纪录“大订单”

眼下，AI制药正在加速走出实验室。根据最新公开的信息，英矽智能计划今年早期在中国率先开启INS018-055二期临床试验。在任峰看来，近几年，众多头部AI制药企业得到跨国医药巨头的认可，陆续拿到了“大订单”。AI制药已从早期的自己摸索、自我证明，进入受到传统制药行业认可的新阶段。

对于英矽智能来说，去年也是公司实现跨越性发展的一年，先后拿到了复星医药、赛诺菲2张千万美元级订单。其中，与赛诺菲达成的战略研究合作，已获得预付款2150万美元、潜在价值达12亿美元，创下中国AI制药企业合作协议金额最高纪录。

“AI制药是一个很年轻的行业。到目前为止，英矽智能还在努力证明自己，从刚开始证明平台本身，到通过一个个项目证明AI平台能加速新药研发。”任峰坦言，“下一步就是通过与大型药企的合作，获得更多的专业认可。”

AI制药赛道增长潜力巨大

尽管没有人拥有“水晶球”，可以准确预判AI制药新赛道未来3至5年的发展格局，但其增长潜力巨大已是业内共识。有机构预测，2020年至2027年，“AI+新药研发”市场将保持31.6%的年增速，市场价值预计在6年内突破300亿元。

对于身处这条新赛道之中的英矽智能来说，或许唯一能确定的，就是必须不停地向前奔跑。“AI跟IT行业一样更新换代特别快，一不留神就会被其他的先进工具所取代。”任峰表示，“我们一直在更新算法，增加数据量，算法团队也在持续增添不同的功能。”

事实上，AI在新药研发上的应用还没有覆盖到整个链条，其中一个主要原因是，一些应用场景的数据量不足。与此同时，AI的能力在应用层面也有待用“走出实验室”的实际案例作进一步验证，而这需要经历一个更长周期。

“随着技术的发展与完善，未来AI肯定会逐步贯穿新药研发的3个阶段：靶点发现、新药研发、临床实验。”任峰对此充满信心，“今年我们将努力加速拓展AI和药物研发的实例，积极探索与行业伙伴的交流合作。”

作者：唐玮婕

图片：视觉中国

编辑：范菁

关键词： 人工智能