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患者在仁济医院治疗。 仁济医院 供图
一名来自新西兰的男子,因身患多发性骨髓瘤,病情反复,剧烈骨痛导致其长期卧床。上海交通大学医学院附属仁济医院血液科团队通过CAR-T细胞治疗技术,为这名患者体内T细胞装上了能识别骨髓瘤细胞的“导航系统”,精准打击肿瘤细胞。经过治疗,这名男子全身症状明显好转,逐渐回归正常生活。
11月13日,澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者从上述医院获悉这一消息。院方透露,这名新西兰患者在11年前就被诊断为多发性骨髓瘤,曾接受包括靶向和免疫治疗在内的数十次化疗和两次自体造血干细胞移植。一年前,他的病情开始恶化,强烈的腰痛使他无法正常站立和行走,只能长期卧床,并且需要服用两种止痛药物才能暂缓症状。病情评估发现,他有多处骨骼和喉部出现了髓外浆细胞瘤,骨髓细胞学检查也发现其复合染色体畸形,提示病情预后极差。
他几乎尝试了所有治疗骨髓瘤药物,病情仍然没有控制住。通过多方渠道,他了解到上海交大医学院附属仁济医院血液科侯健教授团队于2016年开始进行CAR-T细胞治疗的临床研究,在CAR-T细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤积累了丰富的经验,因此决定到仁济医院寻求帮助。
侯健及其团队对其进行身体评估后发现,该患者肿瘤负荷大,体内多处髓外浆细胞瘤由于化疗次数多骨髓造血功能差,外周血全血细胞减少,这为接下来的治疗带来了严峻的考验。侯健团队迎难而上,开展多学科讨论,制定个体化方案,最终决定采用双CAR-T(CD19 CAR-T和BCMA CAR-T)治疗。
据侯建介绍,整个治疗过程要先采集患者体内的细胞,清除淋巴细胞后为患者进行CAR-T细胞输注,并严密监测患者各项临床指标,及时判断是否出现细胞因子释放综合征。由于患者既往接受化疗次数多,采集出的T细胞功能较差,团队通过细胞培养再转染的方式,给T细胞装上了能识别骨髓瘤细胞的“导航系统”,可以起到精准打击肿瘤细胞的作用。后经观察发现,CAR-T细胞在患者体内大量扩增,说明打击骨髓瘤细胞的“武器”越来越多。
仁济医院血液科医生倪蓓文、王君颖负责监测患者各项指标并对患者进行各项量表评估,在观察期内患者未出现严重的细胞因子释放综合征,血常规等各项指标逐步恢复正常,患者的骨痛也明显好转。
回国后,这名患者和侯健团队仍保持着密切联系,团队定期对于各项指标进行监测随访。“患者正在逐步恢复日常生活,不久前,他还与我们分享了远足和钓鱼的照片。”倪蓓文表示,这名患者的治疗效果远超预期。
侯建同时表示,CAR-T细胞疗法是一种嵌合抗原受体的T细胞治疗法,可通过采集患者体内健康T淋巴细胞,在体外进行改造后,培养成专门针对肿瘤特定靶点的CAR-T细胞。随着CAR-T研究的不断深入,已在抗血液系统肿瘤方面取得了不错的临床效果,如在复发难治急性B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗上有着显著疗效。